Typ-1-Diabetes: Stammzelltherapie heilt junge Frau in China

Für die meisten Menschen mit Typ-1-Diabetes gibt es keine Möglichkeit, die Autoimmunerkrankung rückgängig zu machen oder eine spontane Remission zu erreichen. Ihnen bleibt, den Blutzuckerspiegel mithilfe von Insulin, einer ausgewogenen Ernährung und regelmässiger Bewegung zu kontrollieren.

Die erfolgreiche Behandlung einer jungen Frau in China lässt jedoch die Aussicht auf eine universell anwendbare Heilung deutlich greifbarer erscheinen.

Im Juni 2023 injizierten Ärztinnen und Ärzte der Patientin die Entsprechung von etwa 1,5 Millionen insulinproduzierenden Zellen in ihre Bauchmuskulatur. Diese Zellgemeinschaft war sorgfältig aus ihren eigenen Stammzellen umprogrammiert worden.

Bereits zweieinhalb Monate später war die Frau nicht mehr auf lebenslange Insulininjektionen angewiesen: Ihr langjähriger, schwer kontrollierbarer Diabetes hatte sich vollständig zurückgebildet.

Mehr als vier Monate nach der Transplantation produzierte ihr Körper eigenständig genügend Insulin, um den Blutzucker während mehr als 98 Prozent des Tages im sicheren Bereich zu halten.

Sollte die Patientin auch in den kommenden Jahren weiterhin auf natürliche Weise Insulin erzeugen, könnte sie eines Tages als „geheilt“ gelten – als erster erfolgreicher Fall dieser Art in der wissenschaftlichen Fachliteratur.

„Das ist bemerkenswert“, sagte der nicht an der Untersuchung beteiligte Diabetesforscher Daisuke Yabe gegenüber der Nature-Reporterin Smriti Mallapaty.

„Wenn sich das auf andere Patientinnen und Patienten übertragen lässt, wäre das wunderbar.“

Forschende in China planen bereits, ihre Studie für weitere Patientinnen und Patienten zu öffnen.

Typ-1-Diabetes und die Grenzen bisheriger Transplantationen

Typ-1-Diabetes entsteht, wenn das Immunsystem des Körpers die insulinproduzierenden Zellverbände in der Bauchspeicheldrüse angreift, die als Langerhans-Inseln bezeichnet werden.

Bei ausgewählten Fällen kann die Übertragung von Langerhans-Inseln oder einer vollständigen Bauchspeicheldrüse von Spenderinnen oder Spendern auf Menschen mit Typ-1-Diabetes heilend wirken. Allerdings handelt es sich dabei um eine drastische und potenziell riskante Behandlung. Zudem stehen viel zu wenige Spenderorgane zur Verfügung, um sie weltweit für die Millionen Menschen mit dieser Autoimmunerkrankung zugänglich zu machen.

Seit mehr als zwei Jahrzehnten versuchen Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler daher, Zellen aus vollständig ausgereiftem Erwachsenengewebe in einen unbestimmten Zustand zurückzuversetzen, der als induzierte pluripotente Stammzelle bekannt ist. Anschliessend sollen diese Zellen in insulinproduzierende Zellen umgewandelt werden.

Diese Umwandlung präzise zu steuern, ist jedoch schwierig. Das Endprodukt entspricht nicht immer echten Langerhans-Inseln der Bauchspeicheldrüse.

Stammzelltransplantation mit kleinen Molekülen

Das Forschungsteam aus China verfolgt nach eigenen Angaben einen neuen Ansatz, der eine bessere Kontrolle ermöglicht. Statt Proteine in die Stammzellen einzubringen, welche bestimmte Genexpressionen auslösen und Erwachsenengewebe in den unbestimmten Zustand zurückprogrammieren, erzeugte das Team induzierte pluripotente Stammzellen mithilfe kleiner Moleküle.

Nachdem die Methode bei Mäusen und nichtmenschlichen Primaten erfolgreich und sicher getestet worden war, erhielt das Forschungsteam die Genehmigung für eine klinische Studie am Menschen. Die Studie läuft noch; derzeit nehmen drei Personen daran teil.

Eine davon ist eine 26-jährige Frau, bei der im Alter von 14 Jahren Typ-1-Diabetes diagnostiziert wurde. Die Ergebnisse nach einem Jahr Studienteilnahme wurden nun veröffentlicht.

Zuvor hatte die Patientin wegen schwerer Hypoglykämien bereits eine Bauchspeicheldrüsentransplantation erhalten. Das Organ musste jedoch aufgrund „schwerer thrombotischer Komplikationen“ wieder entfernt werden.

Bislang scheint ihre Stammzelltransplantation in Kombination mit immunsuppressiven Medikamenten besser zu wirken.

Die Ergebnisse reihen sich in mehrere weitere aktuelle klinische Studien ein, die nahelegen, Stammzelltransplantationen eingehender zu untersuchen.

In einer Studie in den USA erhielten beispielsweise zwölf Menschen mit Typ-1-Diabetes Injektionen mit Langerhans-Inseln, die aus gespendeten Stammzellen erzeugt worden waren. Die Gruppe wurde ebenfalls mit Immunsuppressiva behandelt. Vorläufigen Ergebnissen zufolge begannen alle 12 Teilnehmenden, eigenständig Insulin zu produzieren, sobald Glukose in ihren Blutkreislauf gelangte.

„Insgesamt“, schreiben die Forschenden in China, „stützen die Ergebnisse weitere klinische Studien in dieser Richtung und stellen einen Fortschritt dar, um das Potenzial personalisierter Zelltherapien … zur Behandlung von Krankheiten auszuschöpfen.“

Die Studie wurde in Cell veröffentlicht.